آزمایش ژن درمانی فایزر برای دیستروفی عضلانی دوشن منجر به مرگ یک بیمار جوان شد. فایل | اعتبار عکس: رویترز
این داروساز گفت، یک بیمار جوان پس از دریافت ژن درمانی آزمایشی فایزر که در مرحله آزمایشی برای اختلال تحلیل عضلانی به نام دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) آزمایش شد، به دلیل ایست قلبی جان خود را از دست داد. رویترز در 7 می
یکی از سخنگویان شرکت گفت: “یک رویداد جانبی جدی مرگبار به عنوان ایست قلبی برای یک شرکت کننده در مطالعه فاز 2 DAYLIGHT گزارش شد.” رویترز در پاسخ ایمیلی
این کارآزمایی پسران دو تا سه ساله را با دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) آزمایش می کند، یک اختلال ژنتیکی تحلیل عضلانی که در آن اکثر بیماران فاقد پروتئین دیستروفین هستند که ماهیچه ها را دست نخورده نگه می دارد. تخمین زده می شود که این اختلال از هر 3500 تولد پسر در سراسر جهان یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد.
بر اساس بیانیه ای از یک نامه انجمن منتسب به تیم ژن درمانی DMD داروساز و ارسال شده توسط یک گروه حمایتی غیرانتفاعی، “بیمار ژن درمانی تحقیقاتی، fordadistrogene movaparvovec را در اوایل سال 2023 دریافت کرد.”
فایزر بلافاصله به a پاسخ نداد رویترز درخواست تأیید نامه انجمن منتسب به شرکت.
همه شرکت‌کنندگان در این مطالعه، به مدت پنج سال پس از درمان با ژن‌درمانی، که در آگوست 2022 آغاز شد و طبق اطلاعات به‌روز شده توسط شرکت در ثبت کارآزمایی‌های بالینی، در اوایل سال 2029 تکمیل شد، پیگیری خواهند شد.
این شرکت گفت، همراه با کمیته نظارت بر داده های خارجی مستقل، در حال بررسی داده ها برای درک علت احتمالی است.
کاندیدای ژن درمانی همچنین در یک مطالعه دیگر DMD در مرحله آخر، به نام CIFFREO، در بیماران پسران 4 تا کمتر از 8 سال، مطابق به روز رسانی های خط لوله در وب سایت داروساز، در حال آزمایش است.
این شرکت گفت که هیچ تاثیری بر انتظارات ما برای داشتن نتایج در مراحل آخر وجود ندارد رویترز در ایمیلش
وی افزود: «پیش‌بینی می‌کنیم که تحلیل اولیه فاز 3 آزمایش CIFFREO fordadistrogene movaparvovec را در پایان این ماه آغاز کنیم و نتایج اولیه را نسبتاً زود به اشتراک بگذاریم.